محلول ليسابرام الفموي دواء يُستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA). يُحسّن هذا الدواء الوظيفة الحركية من خلال تنظيم عملية ربط جين SMN2 وزيادة إنتاج بروتين SMN الوظيفي. يجب تعديل الجرعة وفقًا لوزن المريض، مع الالتزام التام بتعليمات الطبيب، مع مراعاة الآثار الجانبية وموانع الاستعمال المحتملة. 1. دواعي الاستعمال وآلية العمل الدواعي: يُستخدم بشكل رئيسي لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، بما في ذلك مرضى الرضع والأطفال والبالغين. يُعدّ ضمور العضلات الشوكي مرضًا وراثيًا نادرًا ناتجًا عن خلل في جين SMN1، والذي قد يؤدي إلى ضعف العضلات وتدهور الوظيفة الحركية. 1. دواعي الاستعمال وآلية العمل دواعي الاستعمال: يُستخدم بشكل رئيسي لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، بما في ذلك مرضى الرضع والأطفال والبالغين. يُعدّ ضمور العضلات الشوكي مرضًا وراثيًا نادرًا ناتجًا عن خلل في جين SMN1، والذي قد يؤدي إلى ضعف العضلات وتدهور الوظيفة الحركية. آلية العمل: عن طريق التأثير على جين SMN2، وتعديل عملية ربطه، وزيادة إنتاج بروتين SMN كامل الطول، وتعويض النقص في وظيفة جين SMN1، وتأخير تطور المرض. 2. الاستخدام والجرعة تعديل الجرعة: يجب حساب الجرعة بدقة وفقًا لوزن المريض. عادةً ما يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا. يُحدد الطبيب الجرعة المُحددة بعد التقييم. الجرعة: يُمكن تناول الدواء مباشرةً عن طريق الفم أو مزجه مع كمية صغيرة من الطعام. تأكد من بلعه بالكامل لتجنب فقدان الجرعة. متطلبات التخزين: يجب تخزينه في الثلاجة بدرجة حرارة تتراوح بين 2 و8 درجات مئوية بعيدًا عن الضوء. يجب استخدامه خلال المدة المحددة بعد الفتح. 3. الاحتياطات والآثار الجانبية الآثار الجانبية الشائعة: قد تشمل الحمى، والطفح الجلدي، والإسهال، وما إلى ذلك؛ في الحالات الشديدة، قد تحدث ارتفاع في إنزيمات الكبد أو ردود فعل تحسسية، ويجب طلب العلاج الطبي في الوقت المناسب. موانع الاستعمال: يُمنع استخدامه لمن يعانون من حساسية تجاه مكونات الدواء، كما يجب تقييم المرضى الذين يعانون من خلل شديد في وظائف الكبد والكلى بعناية. التفاعلات الدوائية: قد يؤثر على عملية الأيض عند استخدامه مع أدوية أخرى، ويجب إبلاغ الطبيب بالأدوية الأخرى المستخدمة. متطلبات المراقبة: يجب فحص وظائف الكبد ومستويات بروتين SMN بانتظام أثناء العلاج لتقييم الفعالية والسلامة. ٤. الفئة المستهدفة وموانع الاستعمال الفئة المستهدفة: الرضع والأطفال والبالغون الذين تم تشخيص إصابتهم بضمور العضلات الشوكي. المصابون بطفرة في جين SMN1، والتي تم تأكيدها من خلال الاختبارات الجينية، مع انخفاض عدد نسخ جين SMN2. موانع الاستعمال: المرضى الذين يعانون من اضطرابات شديدة في وظائف الكبد. من يعانون من اضطرابات أيضية محددة أو تاريخ حساسية تجاه الأدوية. ٥. الفعالية والإدارة طويلة الأمد تقييم الفعالية: يمكن للعلاج المبكر أن يُحسّن بشكل كبير من القدرة على ممارسة الرياضة ويُؤخر تدهور وظائف الجهاز التنفسي، ولكن الفروق الفردية كبيرة. الإدارة طويلة الأمد: من الضروري الجمع بين التعاون متعدد التخصصات، مثل التدريب على إعادة التأهيل والدعم الغذائي، والمتابعة الدورية وتعديل خطة العلاج. نصائح: يجب استخدام ليسابران تحت إشراف طبيب مختص، ولا يمكن تعديل الجرعة أو إيقافها تلقائيًا. في حال ظهور أعراض غير طبيعية أثناء العلاج، يجب التواصل مع الفريق الطبي في الوقت المناسب.