إلزونريس(tagraxofusp-erzs)

دواعي استعمال إلزونريس

لعلاج ورم الخلايا الشجيرية البلازمية الأرومية (BPDCN) لدى الأطفال بعمر سنتين فما فوق، وللبالغين:

المرضى الذين لم يخضعوا للعلاج من قبل
المرضى الذين عولجوا سابقًا
(ملاحظة: BPDCN ورم دموي نادر وعدواني)

مواصفات إلزونريس
الحقنة: 1000 ميكروغرام/1 مل (قارورة جرعة واحدة)
آلية عمل إلزونريس
مقترن جسم مضاد-دواء (ADC) يستهدف CD123:

الجزء المستهدف: يرتبط إنترلوكين-3 (IL-3) تحديدًا بمستضد CD123 على سطح الخلايا السرطانية.
الجزء السام للخلايا: يُسبب سم الخناق المقطوع المقترن موت الخلايا السرطانية.
آلية فريدة: يقضي بشكل انتقائي على الخلايا السرطانية التي تُعبر عن CD123 بشكل كبير.
حالة الموافقة العالمية على إلزونريس
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (تمت الموافقة عليه في ديسمبر 2016). (٢١ يناير ٢٠١٨):
أول دواء علاجي مُستهدف لـ BPDCM
حصل على تقييم حالة الدواء اليتيم ومراجعة الأولوية
وكالة الأدوية الأوروبية (EU EMA) (تمت الموافقة عليه في ٧ يناير ٢٠٢١)
استخدام وجرعة Elzonris
الجرعة القياسية:
١٢ ميكروغرام/كغ تسريب وريدي (مدة كل تسريب ١٥ دقيقة أو أكثر)
دورة الجرعات: دورة واحدة كل ٢١ يومًا، يوميًا من الأيام ١ إلى ٥
متطلبات الإدارة الرئيسية:
أدوية ما قبل العلاج: إعطاء جرعة قبل ساعة واحدة من التسريب:
الكورتيكوستيرويدات (مثل ديكساميثازون)
مضادات مستقبلات H1/H2
مسكنات خافضة للحرارة
متطلبات المراقبة:
قبل العلاج: فحص ألبومين المصل، وظائف الكبد، وزن الجسم
الجرعة الأولى من كل دورة: مراقبة داخل المستشفى لمدة ٢٤ ساعة أو أكثر
التسريب اللاحق: مراقبة خارجية لمدة ٤ ساعات أو أكثر
تعديل الجرعة: تدابير علاجية لمستوى التفاعلات الضارة متلازمة تسرب الشعيرات الدموية (CLS): التوقف الدائم عن تناول الدواء، ارتفاع إنزيمات الكبد (≥ 5 أضعاف الحد الأقصى الطبيعي)، إيقاف الدواء حتى الشفاء.

الآثار الجانبية لدواء إلزونريس
≥ 20% (بيانات بحثية رئيسية):

التفاعلات الجهازية: حمى (77%)، وذمة محيطية (55%)، إرهاق (41%).

الجهاز الهضمي: غثيان (64%)، قيء (32%).

التشوهات المخبرية:

نقص ألبومين الدم (83%).

ارتفاع إنزيمات الكبد (ALT 45%/AST 41%).

تحذير:

متلازمة تسرب الشعيرات الدموية (CLS):

قد تُهدد الحياة (تتجلى في انخفاض ضغط الدم، ونقص ألبومين الدم، ووذمة).

يجب مراقبة الوزن (زيادة ≥ 3% تُشير إلى خطر).

سمية الكبد:

قد تتطور إلى فشل كبدي.

بيانات بحثية سريرية لدواء إلزونريس.

الدراسة الرئيسية STML-401-0114 (NCT02113982):

نوع المريض، عدد الحالات، معدل الاستجابة الإجمالي، متوسط البقاء الإجمالي، المرضى الجدد: 29، 90%، لم يتم الوصول، المرضى ذوو الخبرة: 15، 67%، 8.5 أشهر

بيانات البقاء على قيد الحياة: يصل معدل البقاء على قيد الحياة لمدة 24 شهرًا للمرضى الجدد إلى 52%
دواء إلزونريس للفئات الخاصة
المرضى الأطفال:
سلامة المرضى بعمر سنتين أو أكثر مماثلة لسلامة البالغين
بيانات المرضى بعمر أقل من سنتين مفقودة
الحمل:
أظهرت الدراسات على الحيوانات سمية الأجنة (ممنوع استخدامه أثناء الحمل)
الرضاعة:
التوقف عن تناول الدواء لمدة أسبوع أو أكثر بعد انتهاء الرضاعة
تفاعلات أدوية إلزونريس
الأدوية السامة للكبد (مثل الأسيتامينوفين): تزيد من خطر تلف الكبد
مثبطات المناعة: قد تزيد من خطر العدوى
احتياطات إلزونريس
مراقبة CLS:
يجب أن يكون مستوى ألبومين المصل ≥ 3.2 غ/ديسيلتر قبل العلاج
مراقبة وزن الجسم اليومي (زيادة مفاجئة بنسبة ≥3% تتطلب توخي الحذر)

الوقاية من العدوى ومكافحتها:
الاستخدام الوقائي للأدوية المضادة للفيروسات/البكتيريا (عند الضرورة)
إدارة التسريب:
التسريب الوريدي فقط (يُحظر الحقن تحت الجلد/العضلي)
يُرجى تخفيفه بكلوريد الصوديوم 0.9% قبل التسريب.

الأسئلة الشائعة حول إلزونريس

س: ماذا أفعل إذا شعرت بقشعريرة بعد التسريب؟

ج: أوقف التسريب فورًا وأعطِ علاجًا للأعراض (مثل ديفينهيدرامين). يمكن استئناف التسريب بعد اختفاء الأعراض.

س: هل يمكنني تلقي التطعيم أثناء العلاج؟

ج: اللقاحات الحية (مثل لقاح MMR) ممنوعة، وقد تقل الاستجابة للقاحات المعطلة.

س: كيف يمكن تقييم الأعراض المبكرة لمتلازمة لينشبرغ (CLS)؟

ج: انتبه لزيادة الوزن المفاجئة، أو وذمة الأطراف السفلية، أو ضيق التنفس.

س: هل الوقاية الروتينية من متلازمة لينشبرغ (CLS) ضرورية؟

ج: لا يوجد حاليًا برنامج وقاية موحد، والمراقبة الدقيقة هي الأساس.

(ملاحظة: يتضمن هذا الدليل معلومات موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، يُرجى اتباع اللوائح المحلية للاستخدامات المحددة).

ملحق: نصائح سلامة مهمة

يجب إجراء الاستخدام الأول في مؤسسة طبية تُعنى بحالات الطوارئ.

يجب تقييم وظائف الكبد وحالة القلب والأوعية الدموية للمريض قبل وصف الدواء.